EUA aprovam terapias de edição genética para tratar anemia falciforme

A agência reguladora de medicamentos dos Estados Unidos, a Food and Drug Administration (FDA), aprovou nesta 6ª feira (8.dez) duas terapias genéticas baseadas em células para o tratamento da anemia falciforme, um distúrbio hereditário que atinge principalmente a população negra. 

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Desenvolvidos pelas farmacêuticas Vertex e Bluebird Bio Inc, os tratamentos Casgevy e Lyfgenia poderão ser aplicadas em pacientes com 12 anos ou mais. Além disso, uma dessas terapias, a Casgevy, é o primeiro tratamento aprovado pela FDA a utilizar um tipo de nova tecnologia de edição de genoma, a CRISPR/Cas9. As cientistas responsáveis pelo desenvolvimento do método foram premiadas com o Nobel de Química de 2020. 

Anemia falciforme

A anemia falciforme é uma doença genética e hereditária que afeta aproximadamente 100 mil pessoas nos EUA. Caracteriza-se por uma mutação na hemoglobina, uma proteína encontrada nos glóbulos vermelhos que fornece oxigênio aos tecidos do corpo. Esta mutação faz com que os glóbulos vermelhos percam a forma arredondada e elástica, adquirindo o aspecto de uma foice (daí o nome falciforme).

Esses glóbulos vermelhos falciformes restringem o fluxo nos vasos sanguíneos e limitam o fornecimento de oxigênio aos tecidos do corpo, causando dor intensa e danos aos órgãos, sendo potencialmente fatal.

Como funcionam os tratamentos?

A terapia Casgevy consiste em modificar as células-tronco hematopoiéticas (sangue) dos pacientes pela edição do genoma usando a tecnologia CRISPR/Cas9. As células-tronco sanguíneas modificadas são então transplantadas de volta para o paciente, onde se enxertam (fixam e se multiplicam) na medula óssea e aumentam a produção de hemoglobina fetal (HbF), um tipo de hemoglobina que facilita o fornecimento de oxigênio. Em pacientes com doença falciforme, o aumento dos níveis de HbF previne a falcização dos glóbulos vermelhos.

Já a Lyfgenia é uma terapia genética baseada em células que usa um vetor lentiviral (veículo de entrega de genes) para modificação genética. Com a terapia, as células estaminais do sangue do paciente são geneticamente modificadas para produzir HbA T87Q , uma hemoglobina que funciona de forma semelhante à hemoglobina A, produzida em pessoas não afetadas pela doença falciforme. 

Segundo a FDA, ambas as terapias são feitas a partir de células-tronco do próprio sangue dos pacientes, que são modificadas e devolvidas em um transplante de células-tronco hematopoéticas (sangue). 

"Essas aprovações representam um importante avanço médico com o uso de terapias genéticas inovadoras baseadas em células para combater doenças potencialmente devastadoras e melhorar a saúde pública", comemorou Peter Marks, diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da FDA.

Com a aprovação, os Estados Unidos tornou-se o segundo país a aprovar terapias que usam edição genética para tratar anemia falciforme e talassemia, também chamada de anemia do Mediterrâneo. Em novembro, o Reino Unido passou a adotar a tecnologia CRISPR no tratamento dessas doenças.