Família luta por medicamento milionário para menino de 11 anos com doença rara

Bryan tem 11 anos e, desde bebê, enfrenta uma batalha contra o tempo. Ele foi diagnosticado com distrofia muscular de Duchenne, uma doença rara e progressiva que compromete a mobilidade e a qualidade de vida. A cada dia, a condição avança, dificultando tarefas simples, como subir escadas sem apoio.

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"Bryan tem tido quedas frequentes e perda de força muscular. Às vezes, ele precisa de ajuda para subir uma escada", conta Mayara Queiroz, mãe do menino.

A esperança da família está em um medicamento capaz de frear a progressão da doença. No entanto, o alto custo do tratamento — R$ 17 milhões — torna o acesso praticamente impossível. Mayara tentou conseguir o remédio por meio da Justiça, mas teve o pedido negado.

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"As autoridades alegam que Bryan não se encaixa nos critérios porque a Anvisa aprovou a medicação apenas para crianças de 4 a 7 anos. Já recorremos, mas o que não temos é tempo", desabafa a mãe.

Diante da negativa judicial, a família criou uma vaquinha online para arrecadar o valor necessário.

Doenças raras e os desafios do tratamento

No Brasil, mais de 13 milhões de pessoas convivem com doenças raras. Em todo o mundo, cerca de 300 milhões são afetados por essas condições. Para melhorar o atendimento a esses pacientes, a Organização Mundial da Saúde (OMS) propôs uma nova resolução sobre o tema.

A proposta inclui estratégias como cobertura universal de saúde, incentivo à pesquisa e diagnóstico precoce. O texto será analisado na Assembleia Mundial da Saúde, em maio.

"Maior diagnóstico no Brasil e no mundo permitirá que mais pacientes sejam tratados, reduzindo também o custo dos medicamentos", explica Giovanni Cerri, Presidente do Conselho de Inovação (InovaHC), do Hospital das Clínicas.

"Muitos desses tratamentos são caros porque atingem poucos indivíduos. Quando ampliamos o uso, o custo tende a diminuir", complementa.

Desde 2014, o Brasil conta com a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras. No entanto, especialistas apontam a necessidade de uma rede nacional de instituições especializadas para diagnóstico e tratamento.

O que é a distrofia muscular de Duchenne?

A distrofia muscular de Duchenne é hereditária e não tem cura. Em 70% dos casos, os sintomas aparecem ainda na infância. O tio de Bryan, Matheus, foi diagnosticado aos cinco anos. Aos oito, já não conseguia mais andar.

"Ele precisa dessa medicação para impedir a progressão da doença e ter uma vida normal, continuar indo para a escola, brincando com os amigos. Toda criança deveria ter esse direito", afirma.

A campanha para arrecadar fundos segue ativa. Enquanto isso, a família mantém a esperança de que a ciência e as políticas públicas avancem para garantir tratamentos mais acessíveis.