STF determina fornecimento de medicamento de R$ 17 milhões para crianças com distrofia rara

O Supremo Tribunal Federal (STF) determinou que a União forneça, em até três meses, um dos medicamentos mais caros do mundo a crianças diagnosticadas com a Distrofia Muscular de Duchenne. No entanto, a faixa etária autorizada pela Anvisa, com base em estudos de eficácia e segurança, exclui pacientes com oito anos ou mais, o que tem preocupado muitas famílias.

Os irmãos Davi, de 9 anos, e Benjamin, de 6 anos, lutam contra a doença genética rara e grave, que provoca o enfraquecimento progressivo dos músculos e não tem cura. O mais novo deve ser beneficiado pela decisão, já o mais velho, não.

“O Davi tem mais alteração, já tem mais fraqueza para subir escada. Eu percebo que, quando ele para, não consegue ficar em pé como a gente. Já o Benjamin anda muito na ponta do pé, reclama também”, conta Patrícia Marcelino, mãe dos meninos.

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Estima-se que entre 200 e 300 novos casos da doença sejam diagnosticados por ano no Brasil. O medicamento Elevidys, que freia o avanço da doença, será destinado a crianças de 4 a 7 anos, graças a um acordo entre a União e a farmacêutica responsável. A medida pode gerar uma economia de mais de R$ 250 milhões aos cofres públicos, que seriam gastos com indenizações na Justiça.

A distribuição do medicamento será feita pelo Sistema Único de Saúde (SUS), mas há critérios a serem seguidos além da idade. Para que a criança possa receber, ela precisa ainda conseguir caminhar, não apresentar ruptura e perda de cromossomo, a infusão tem que ser feita pelo SUS e é necessário apresentar um teste de anticorpos emitido pelo fabricante.

Nos Estados Unidos, onde os critérios da agência reguladora são diferentes, crianças com mais de oito anos podem usar o medicamento. No Brasil, a Anvisa concluiu que ainda não há comprovação científica da eficácia do Elevidys em pacientes com essa idade, recomendando mais estudos.

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O advogado especialista em Direito Médico Washington Fonseca explica que “tem que se observar a janela de melhor oportunidade que o medicamento pode trazer para o paciente. A partir dos oito anos, existe a possibilidade de não ser tão eficiente. Para crianças de 4 a 8 anos incompletos, a eficácia tende a ser maior”.