Estados Unidos aprovam medicamento que evita perda muscular

A FDA (Food and Drug Administration), agência reguladora de medicamentos nos Estados Unidos, aprovou o uso do Isembyld, remédio desenvolvido pela empresa farmacêutica Scholar Rock para tratar a atrofia muscular espinhal (AME). A permissão, oficializada no dia 11 de setembro, é válida para pacientes de dois anos ou mais de idade que estejam recebendo os outros tipos de tratamento já existentes para a doença.

Remédio é testado contra a perda de massa muscular causada pelas canetas emagrecedoras (veja mais abaixo).

🔎A atrofia muscular espinhal é uma doença neuromuscular rara e progressiva causada por um defeito no gene SMN1, que fica incapaz de produzir a proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, causando fraqueza e atrofia muscular. A enfermidade afeta aproximadamente uma em cada 10.000 pessoas nascidas vivas e está entre as principais causas genéticas de mortalidade infantil.

Isembyld é o nome comercial do apitegromab-mstn. O medicamento bloqueia a ação de uma outra proteína chamada miostatina, que é produzida naturalmente pelo corpo e atua como um freio natural do crescimento muscular. Com o seu uso, o músculo consegue se desenlvolver e responder melhor aos comandos neurológicos que chegam até ele.

O Isembyld não substitui os outros tratamentos existentes. Ele deve ser administrado em conjunto com usinersena ou risdiplama, as duas substâncias que já estavam disponíveis para tratar a atrofia muscular espinhal. Seu uso é feito através de uma injeção intravenosa.

Estudo

A Scholar Rock avaliou a eficácia e segurança do Isembyld contra a AME em um estudo de 52 semanas, que contou com a participação de pacientes com idades de 2 a 21 anos que não conseguiam se mover ou andar de forma independente. Parte deles recebeu o medicamento e o restante tomou um placebo.

A análise principal levou em consideração somente os pacientes que tinham de 2 a 12 anos. Segundo a FDA, aqueles que foram medicados com o Isembyld "apresentaram uma diferença significativa em relação aos que receberam placebo, com os pacientes tratados demonstrando melhora na função motora após um ano, enquanto os que receberam placebo apresentaram declínio."

No entanto, alguns pacientes apresentaram reações adversas como infecções do trato respiratório superior, vômitos, tosse, outras infecções virais, cefaleia, gastroenterite e faringite.

Apesar de apresentar resultados positivos, o remédio tem um preço pouco acessível. Um frasco de uso único custa de US$ 11.659,00. O custo líquido anual do tratamento para um paciente típico vai ser de aproximadamente S$ 310.000,00.

Uso associado a canetas emagrecedoras

Existe a possibilidade de que, no futuro, a FDA aprove o uso do Isembyld para evitar a perda de massa muscular causada pelas canetas emagrecedoras, que contém a substância tirzepatida.

A Scholar Rock testou o uso conjunto do apitegromab com a tirzepatida em um estudo preliminar de fase 2 divulgado em julho. O teste durou 24 semanas. Ao final desse período, pacientes que receberam os dois medicamentos juntos preservaram aproximadamente 55% mais massa magra do que os que usaram somente as canetas emagrecedoras.

Antes das autoridades sanitárias decidirem se esse tipo de uso será aprovado, precisa ser realizado um estudo de fase 3. A farmacêutica busca parcerias para realizar esses testes.

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