Crianças com doença rara terão tratamento experimental suspenso no RS

O laboratório japonês Takeda anunciou a suspensão do tratamento experimental feito em Porto Alegre em crianças diagnosticadas com leucodistrofia metacromática, doença rara caracterizada pela falta de uma enzima, que leva à destruição do tecido que envolve os nervos.

Segundo as famílias das sete crianças participantes do estudo, o tratamento foi o único capaz de evitar o avanço da doença e até melhorar alguns sintomas.

A pesquisa e a produção do medicamento iniciaram há mais de uma década, mas o laboratório decidiu descontinuar o programa. Segundo a farmacêutica, a terapia não atendeu a nenhum dos objetivos estabelecidos. A empresa informou que vai disponibilizar o estoque restante aos pacientes apenas até 2027.

O Hospital das Clínicas aguarda o posicionamento da empresa e das autoridades reguladoras. “A gente só espera que eles cumpram a lei do nosso país de ter direito de acesso a esta medicação pós-estudo, pois sem esta medicação os nossos filhos vão à morte”, desabafou Fernanda, mãe de uma criança com a condição.